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“慢”例集|年轻女性慢性粒细胞白血病,尼洛替尼一线治疗快速深度缓解

来源:血液肿瘤资讯 2023-02-20 20:13:56

随着靶向酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的问世,慢性髓系白血病(CML)患者的总体生存状况有了极大改善。随后,尼洛替尼、达沙替尼等二代TKI则进一步加快、加深了CML患者的分子学反应。本文通过分享一例年轻低危CML慢性期一线选择尼洛替尼治疗快速达到深分子学反应的病例,证明二代TKI用于低危CML慢性期一线治疗以期实现TFR是安全可行的。hk2帝国网站管理系统

               
朱雨
副主任医师、副教授、硕士生导师

南京医科大学第一附属医院,江苏省人民医院血液科 行政副主任 hk2帝国网站管理系统
中国抗癌协会血液肿瘤专委会髓系肿瘤学组委员hk2帝国网站管理系统
中国医药教育协会血液专业委员会常委hk2帝国网站管理系统
中国研究型医院学会生物治疗学专业委员会委员hk2帝国网站管理系统
江苏省血液学分会委员hk2帝国网站管理系统
江苏省血液免疫专业委员会委员hk2帝国网站管理系统
主持国家自然科学基金一项;以第一/通讯作者发表论文二十余篇;获“中华医学奖三等奖”、“南京市科技进步三等奖”、“江苏省医学新技术引进奖”                   hk2帝国网站管理系统

病例概况

临床资料hk2帝国网站管理系统

患者女性,19岁,因体检发现白细胞增高2周于2019年5月20日就诊。患者2周前拟行外痔术,术前检查发现白细胞增高至15.8×109/L。查体:无贫血貌,脾脏肋下未及。hk2帝国网站管理系统

辅助检查hk2帝国网站管理系统

血常规:WBC 19.65×109/L,HB 146g/L,PLT 425×109/L,EO% 3.8%,BA% 4.4%。hk2帝国网站管理系统

生化:ALT 5.2U/L, AST 23.8U/L, ALP 125.2U/L ,LDH 318U/L ,TBIL 14.8umol/L,IBIL  10.2umol/L, HDL-C 1.80mmol/L, LDL-C 2.75mmol/L, 葡萄糖 3.60mmol/L。hk2帝国网站管理系统

凝血功能:APTT 29.8s,PT 12s, TT 18.7s, FIB  2.04g/L,D-mier 0.1mg/L。hk2帝国网站管理系统

肝胆胰脾超声:肝胆胰未见明显异常,脾脏大小正常,包膜光滑,内部回声分布均匀。hk2帝国网站管理系统

二维超声心动图:心内结构未见明显异常。EF64%。hk2帝国网站管理系统

外周血分类:细胞总数正常,分类分叶核、淋巴细胞比例正常,形态正常,成熟红细胞形态正常,血小板小簇可见。hk2帝国网站管理系统

骨髓细胞涂片:骨髓增生明显活跃,粒系增生明显活跃,中晚幼粒细胞比例增加,原始细胞比例0%。红系增生明显活跃,中晚幼红细胞比例增加,成熟红细胞形态正常,淋巴细胞比例增生减低,形态正常。全片巨核细胞67个,分类25个,其中幼巨3个,颗粒巨14个,产板巨7个,裸核巨1个,血小板小簇可见。组化:NAP患者阳性率4%,积分4分,阳性对照阳性率91%,积分301分。hk2帝国网站管理系统

骨髓病理:网状纤维染色MF-0级。hk2帝国网站管理系统

流式免疫表型:有核红+细胞碎片占1.3%,淋巴细胞占5.1%,嗜碱细胞占1.0%,嗜酸细胞占2.2%,粒细胞占86.2%,粒细胞比例稍增高伴SSC减低。hk2帝国网站管理系统

染色体核型:46, XX, t (9;22) ( q34;q11 )[3] / 46,XX[3]。hk2帝国网站管理系统

BCR-ABL融合基因:P210  97.6%。hk2帝国网站管理系统

BCR-ABL转录本:P210。hk2帝国网站管理系统

CML相关ABL激酶区突变NGS:ABL突变阳性(p.F359S;突变比例3.69%)。hk2帝国网站管理系统

入院诊断hk2帝国网站管理系统

慢性粒细胞白血病(慢性期,Sokal评分0.3,低危;EUTOS评分30.8,低危) hk2帝国网站管理系统

诊疗经过hk2帝国网站管理系统

患者为年轻女性,未婚未育,预后为低危,有生育要求,治疗目标为无治疗缓解(TFR),基于此,首选二代TKI一线治疗。患者于2019年6月11日开始接受尼洛替尼一线治疗。患者经治疗后3个月即达到主要分子学反应(MMR4),6个月即达到分子学无法检测(UMRD)。hk2帝国网站管理系统

图片治疗期间不良反应:该患者出现GGT 65.4U/L,TBIL 33.9U/L,停药1周后逐渐恢复正常,后增加尼洛替尼至正常剂量,复查生化正常范围。hk2帝国网站管理系统

专家点评               

刘晓力
主任医师  博士生导师

南方医科大学南方医院血液科hk2帝国网站管理系统
广东省中西医结合学会血液病专业委员会副主任委员hk2帝国网站管理系统
中国抗癌协会血液肿瘤专委会MDS/MPN专家委员会委员hk2帝国网站管理系统
中国中西医结合血液病专业委员会委员hk2帝国网站管理系统
广东省医学会医学教育与信息技术分会常委hk2帝国网站管理系统
美国血液学会会员hk2帝国网站管理系统
主持完成国家自然科学基金项目4项、国家863计划分题2项、省级科研基金项目6项。获省部级医疗成果二、三等奖6项,在国内外发表论文百余篇hk2帝国网站管理系统

专家点评一hk2帝国网站管理系统

刘晓力教授:该病例非常典型,患者是19岁的年轻女性,且无基础疾病。诊断时骨髓项染色体和融合基因检测明确为CML慢性期。另外,该患者还做了骨髓病理和二代测序(NGS),这些检查能帮助更好的判断患者治疗前的情况,但指南中对于初诊患者未提出必须做病理和NGS的要求。初步检查之后,该患者明确为Sokal评分0.3,低危;EUTOS评分30.8,低危,鉴于患者又很年轻,未来会有生育需求,因此一线选择应该考虑帮助患者尽早达到TFR的状态,实现停药。hk2帝国网站管理系统

本病例选择了尼洛替尼作为一线治疗用药,这个选择是很合适的。基于长期的临床研究数据积累,二代TKI尼洛替尼用于一线治疗时能使患者达到更早、更深的分子学反应。该患者应用尼洛替尼3个月时BCR-ABL融合基因水平降至0.0070%,6个月时BCR-ABL融合基因完全转阴,证实了尼洛替尼对该患者而言是非常合适的选择。安全性方面,该患者在尼洛替尼用药期间仅发生了轻度肝功能异常,停药1周后逐渐恢复正常。一般情况下,这种情况也可以不用停药,应用一些保肝类药物也可以帮助患者渡过这一阶段。总之,该患者应用尼洛替尼作为一线治疗的疗效和安全性很好,是一个很成功的典型病例。hk2帝国网站管理系统

               
罗建民
主任医师、二级教授、博士生导师

河北医科大学第二医院hk2帝国网站管理系统
血液系统疾病国家临床医学研究中心河北省分中心主任hk2帝国网站管理系统
河北省血液系统疾病临床医学研究中心主任hk2帝国网站管理系统
河北省血液病研究所所长hk2帝国网站管理系统
河北省血液病重点实验室主任hk2帝国网站管理系统
河北省实验血液学会会长hk2帝国网站管理系统
河北省医学会血液学分会主任委员hk2帝国网站管理系统
河北省医师协会血液医师分会主任委员hk2帝国网站管理系统
中国研究型医院学会血液病精准诊疗专hk2帝国网站管理系统
业委员会副主任委员hk2帝国网站管理系统
中华医学会血液病学委员会委员hk2帝国网站管理系统
中国医师协会血液科医师分会常委hk2帝国网站管理系统

专家点评二hk2帝国网站管理系统

罗建民教授:《2010年中国CML诊断与治疗指南》指出,尽快获得完全细胞遗传学反应(CCyR)及更深的分子学反应是治疗CML的近期目标,而改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标,功能性治愈成为越来越多CML患者的追求目标。国内外大量数据表明,尼洛替尼、达沙替尼等二代TKI一线治疗CML可以达到更深、更快的分子学反应,为达到TFR的门槛创造条件。《2010年中国CML诊断与治疗指南》也将尼洛替尼等二代TKI纳入一线治疗用药。本患者年轻女性,19岁,未婚,无基础疾病,将来会有结婚生育的要求,虽然患者为低危患者,但应以TFR为追求目标,因此选择了二代TKI尼洛替尼治疗,3个月就达到了CCyR,分子学反应达到了MR4.0,6个月达到了MR4.5,取得了非常理想的疗效;同时,副作用轻微,只有一过性、轻微的胆红素升高。该患者目前用药时间1.5年,还应按照指南规范化监测患者的治疗反应,以期将来成功达到TFR。hk2帝国网站管理系统

MCC号TAS2105225有效期2022-05-07,资料过期,视同作废。hk2帝国网站管理系统